Améliorer le traitement de la leucémie à tricholeucocytes

13 janvier 2023

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par Melissa Rohman, Université Northwestern

Les patients atteints de leucémie à tricholeucocytes en rechute ou réfractaire qui ont été traités par vémurafénib ont présenté une excellente réponse et une survie sans rechute, selon un essai clinique récent publié dans Blood.

Les résultats suggèrent que le vémurafénib constitue une option thérapeutique efficace de deuxième intention pour ces patients.

"Cette découverte est importante car elle représente un traitement ciblé et relativement non toxique et non chimiothérapeutique", a déclaré Martin S. Tallman, MD, professeur de médecine à la Division d'hématologie et d'oncologie, directeur du mentorat universitaire et du développement de carrière à l'Université Robert H. Lurie. Comprehensive Cancer Center de l'Université Northwestern et co-auteur de l'étude.

La leucémie à tricholeucocytes (HCL), un type rare de leucémie, se manifeste lorsque la moelle osseuse produit trop de lymphocytes, un type de globules blancs. La maladie est généralement diagnostiquée chez les adultes de plus de 50 ans et peut être traitée avec le médicament de chimiothérapie Cladribine, avec ou sans l'anticorps monoclonal anti-CD20 Rituximab. Malheureusement, 30 à 40 pour cent des patients rechuteront.

En cas de HCL récidivant ou réfractaire, les patients se voient prescrire du vémurafénib, un petit médicament inhibiteur moléculaire. Le médicament, qui peut être administré par voie orale, bloque BRAF V600E, une mutation génétique clé des cellules HCL qui favorise la survie des cellules cancéreuses.

Des essais cliniques antérieurs ont montré que les patients atteints de HCL en rechute ou réfractaire présentent une réponse initiale élevée au médicament, mais les résultats à long terme restent inconnus.

Dans l'essai clinique en cours, les enquêteurs ont mesuré les résultats pour les patients de 36 personnes atteintes de HCL en rechute ou réfractaire qui ont été traitées par vémurafénib sur des sites d'étude situés à travers les États-Unis, y compris dans les hôpitaux de Northwestern Medicine.

Parmi ces patients, les enquêteurs ont constaté que 33 pour cent avaient une réponse complète au médicament et 53 pour cent des patients avaient une réponse partielle.

Une évaluation de suivi après 40 mois a révélé que 68 pour cent des patients ont connu une rechute, avec un taux de survie moyen sans rechute de 19 mois. Sur les 21 patients qui ont rechuté, 14 ont été retraités par vémurafénib et parmi ces patients, 86 pour cent ont vu leurs taux de globules blancs revenir à la normale.

Dans l'ensemble, la survie des patients était de 82 pour cent à quatre ans, avec un taux de survie significativement plus court chez les patients qui ont rechuté dans l'année suivant le traitement initial. De plus, l’augmentation de la posologie du médicament ou la prolongation de la durée du traitement n’ont pas amélioré la réponse globale au traitement.